Como um remédio é criado: as 4 fases antes de chegar à farmácia

Da pesquisa em laboratório aos testes em pessoas e ao monitoramento após a aprovação, o desenvolvimento de um medicamento é longo e tem etapas voltadas a checar segurança, dose e eficácia antes de o tratamento ser prescrito.

Por Redação Brazil Health , 17/07/2026

O caminho para um novo medicamento chegar ao consultório e às farmácias costuma ser longo e cheio de filtros. Entre a descoberta de uma molécula e a liberação para uso, o processo pode levar de 10 a 15 anos e envolve uma sequência de estudos para avaliar se a substância é segura e realmente funciona para a doença que pretende tratar. A etapa é relevante para pacientes e familiares porque ajuda a entender por que novas terapias demoram a aparecer e por que nem toda promessa de laboratório vira remédio.

Uma das razões para a demora é a alta taxa de falhas: estimativas frequentemente citadas na literatura indicam que, de cerca de 10 mil moléculas investigadas, apenas uma chega ao mercado. Ao longo desse percurso, os estudos passam do laboratório para pesquisas com voluntários e pacientes, sempre com regras éticas e acompanhamento.

Antes dos testes em pessoas: fase pré-clínica

Antes de qualquer uso em humanos, a substância passa por estudos pré-clínicos, feitos em células e em modelos animais. Nessa etapa, pesquisadores buscam sinais iniciais de benefício e, principalmente, avaliam riscos, como toxicidade e possíveis efeitos indesejados. Também são definidos aspectos como formulação e faixas de dose que poderão ser testadas adiante.

Fases 1, 2 e 3: do voluntário saudável ao teste em larga escala

Nos estudos em humanos, a fase 1 costuma envolver pequenos grupos de voluntários saudáveis e tem como foco principal a segurança, além de observar como o corpo absorve e metaboliza a substância e quais doses são toleráveis. Na fase 2, os testes passam para pacientes com a doença-alvo, para medir sinais de eficácia e continuar o acompanhamento de eventos adversos, ajustando dose e estratégia de uso.

Já a fase 3 reúne centenas ou milhares de participantes, geralmente em vários centros, para confirmar resultados em maior escala e comparar o novo tratamento com terapias já existentes. Os dados dessa etapa costumam embasar a submissão às agências reguladoras, como a Anvisa, responsável por avaliar o registro e as condições de uso no Brasil.

Fase 4: vigilância após a aprovação e desafios de acesso

Mesmo depois de aprovado e comercializado, o medicamento segue sendo monitorado na chamada farmacovigilância (fase 4). O objetivo é identificar efeitos raros, reações adversas e comportamentos que podem aparecer quando o uso se torna amplo, fora do ambiente controlado dos estudos.

Além da avaliação científica, outra etapa prática pode influenciar o tempo até o tratamento chegar a quem precisa: o acesso ao diagnóstico e ao cuidado especializado. Nesse cenário, programas de suporte ao paciente buscam organizar fluxos de acompanhamento e exames. “Os Programas de Suporte ao Paciente representam a etapa de entrada de uma nova terapia no mercado, sem perder de vista a segurança e a eficácia neste momento”, afirma Victor Gadelha, superintendente de Pesquisa Clínica e Soluções de Dados da Dasa.

Segundo a empresa, desde 2020 mais de 86 mil pacientes passaram por exames diagnósticos viabilizados por iniciativas desse tipo. Para Andresa Forte, gerente de Operações em Pesquisa e Solução de Dados da Dasa, a capilaridade é parte do desafio: “Nosso papel é viabilizar com eficiência e qualidade toda a etapa diagnóstica, com gestão de ponta a ponta, inclusive nas regiões mais afastadas”.