Chiesi fecha parceria bilionária com a Arbor e aposta em edição genética

Acordo dá exclusividade global ao ABO-101, terapia única para doença rara dos rins, e pode somar até US$ 2 bilhões em marcos. Objetivo é acelerar a chegada da edição genética a pacientes.

Por Redação Brazil Health , 07/12/2025

A biofarmacêutica italiana Chiesi firmou uma parceria estratégica global com a americana Arbor Biotechnologies para desenvolver terapias de edição genética voltadas a doenças raras. O acordo coloca a Chiesi no centro da corrida por soluções de dose única que buscam corrigir defeitos genéticos de origem.

Quanto vale o acordo

Pelo contrato, a Arbor pode receber até US$ 115 milhões em pagamentos iniciais e de curto prazo, além de marcos regulatórios e comerciais que podem chegar a US$ 2 bilhões. A Chiesi terá exclusividade global para desenvolver e comercializar o ABO-101, além de acesso à plataforma de edição genética da parceira para novos programas.

Como funciona a aposta genética

No foco está a hiperoxalúria primária tipo 1 (HP1), doença ultrarrara que provoca produção excessiva de oxalato e pode evoluir para falência dos rins. Hoje, mesmo com avanços recentes, o único tratamento curativo é o transplante combinado de fígado e rim.

O ABO-101 tenta mudar esse cenário. É uma terapia de dose única que usa a “tesoura genética” CRISPR para desligar, no fígado, um gene ligado à produção de oxalato. A proposta é reduzir de forma duradoura o acúmulo dessa substância no organismo. A terapia está em estudo clínico de Fase 1/2.

O que dizem as empresas

Para a Chiesi, a parceria é um marco. “Essa colaboração marca um momento transformador — não apenas para nós, mas para toda a comunidade de doenças raras. Reflete nosso compromisso de trabalhar em direção a opções terapêuticas mais amplas. Alcançar isso significa olhar além das abordagens atuais e explorar o potencial da edição genética”, afirmou Giacomo Chiesi, vice-presidente executivo da divisão global de doenças raras.

Ele ressaltou que a jornada exige fôlego e tecnologia. “Embora esse caminho seja muito promissor, sabemos que ainda há uma longa jornada pela frente e muito a aprender. Por isso nos orgulhamos de nos associar à Arbor Biotechnologies, líder no espaço de edição genética com expertise comprovada em desenvolvimento clínico.”

Do lado americano, a expectativa é de ganho clínico real. “Estamos orgulhosos de nos unir à Chiesi, uma empresa que compartilha nosso profundo compromisso de melhorar os desfechos para pacientes com doenças raras e com risco de vida”, disse Devyn Smith, CEO da Arbor Biotechnologies. “Combinando isso com nossa plataforma de editores genéticos avançados, pretendemos entregar soluções significativas que possam redefinir o cuidado para pacientes com PH1 e outras doenças genéticas raras.”

O diretor médico da Arbor, Dan Ory, reforçou o potencial para pacientes. “Medicinas genômicas oferecem um vasto potencial para impactar vidas de pacientes ao redor do mundo, especialmente aqueles que vivem com doenças genéticas raras. Estamos ansiosos para colaborar com a equipe experiente e comprometida da Chiesi para acelerar o ABO-101 na clínica.”

O acordo reflete uma tendência do setor: biotechs especializadas se unem a farmacêuticas globais para tirar a edição genética do laboratório e levá-la ao consultório. Com um mercado em rápida expansão e crescimento anual de dois dígitos, a competição por terapias de dose única deve se intensificar nos próximos anos.